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Problemática de las Enfermedades Neoplásicas Raras (ENR) en España

17 Abr

GIST Cancer

Problemática de las Enfermedades Neoplásicas Raras (ENR) en España

La Unión Europea (Rare Cancer in Europe) define a las ENR como aquellas que tienen una prevalencia de menos de 5 casos por 10.000 o una incidencia de menos de 6 casos por 100.000 personas y año. Considerados en su conjunto, las ENR representan un 22% de todos los nuevos diagnósticos de cáncer y un 24% de prevalencia tumoral.  En cifras absolutas las ENR suponen 500.000 nuevos casos al año diagnosticados en EU27 y se estima en 4.300.000 los pacientes vivos que han sido diagnosticados de una ENR. Una de las principales conclusiones del observatorio europeo de ENR es que estos pacientes presentan una supervivencia a los 5 años significativamente menor respecto a las enfermedades neoplásicas comunes: 47% vs 65%1.

Probablemente, una de las razones de la diferente supervivencia es la menor inversión en el desarrollo de fármacos en el conjunto de las ENR o en la investigación, en general en este grupo de enfermedades.

El grupo International Rare Cancer Iniciative (IRCI) busca promover el desarrollo de ensayos clínicos internacionales para pacientes con tumores raros, de forma que se avance en tratamientos novedosos en estas enfermedades. IRCI es una iniciativa conjunta entre el Cancer Research UK, el National Institute of Health Research Clinical Research Network, el National Cancer Institute, EORTC y National Cancer Institue of Canada. IRCI enfoca en tumores con una incidencia de menos de 2/100.000 y año2.

Tanto el grupo de Rare Cancer in Europe como IRCI incluyen a los sarcomas dentro de la consideración de ENR. El sarcoma más frecuente, el llamado tumor de estroma gastro-intestinal (GIST), tiene una incidencia de 1/100.000 habitantes y año. En su conjunto los sarcomas tienen una incidencia de 5 casos nuevos por 100.000 habitantes y año, aunque la familia de los sarcomas incluye muchas enfermedades diferentes (más de 50 subtipos histológicos y más de 150 subtipos moleculares).  Por lo tanto, la incidencia de cada subtipo histológico, de forma individual, es menor de 0.5/100.000 habitantes/año3.

Problemática de acceso a fármacos antineoplásicos en España.-

Desde 1995, la European Medicines Agency (EMA) adoptó el procedimiento centralizado para la obtención de la autorización de comercialización de fármacos que afecta a todos sus estados miembros Regulation (EC) No 726/20044. El Committee for Medicinal Products for Human Use (CHMP) es el comité de la EMA responsible para esa tarea. Desde 2005, estas solicitudes son obligatorias para fármacos antineoplásicos5.  El tiempo medio de aprobación de fármacos en la EU es de 418 dias más lento que en la FDA americana (387 dias para procedimientos ordinarios y 180 días para fármacos prioritarios)6

El siguiente paso, tras la aprobación de la EMA, implica negociar el precio del fármaco como paso obligatorio para su comercialización. Esta competencia recae en cada país miembro de la EU. De acuerdo con la directiva europea 89/105/EEC52, los gobiernos disponen de 120 días para llevar a cabo esta tarea7. Sin embargo, hay una enorme disparidad de tiempos en función de cada país miembro. Países como UK y Alemania son los más rápidos en disponer de precio para sus territorios mientras que España es uno, si no el que más, de los que más retraso acumula en este proceso de negociación de precio del fármaco. La mediana en nuestro país es de un año y medio. Es decir, que nuestros pacientes no sólo deben esperar los 418 días que se toma la EMA para el proceso de aprobación de un fármaco sino otros 530 días derivados del retraso de la negociación de precio del gobierno español. Todo esto suma unos 948 dias (más de 2 años y medio) desde que se dispone de evidencia de que un fármaco aporta mayor valor en eficacia y/o seguridad hasta que finalmente está comercializado en nuestro país. En España, la Dirección General de Farmacia y Productos Sanitarios es la responsable de decisiones de reembolso. La Comisión Inter-Ministerial para precios de fármacos es la encargada de negociar el precio con las compañías farmacéuticas. La responsabilidad final del establecimiento del precio recae en el gabinete de gobierno (consejo de gobierno) quien dará luz verde para la publicación del precio en el Boletín Oficial del Estado.

Adicionalmente al proceso previo de fijación de precio en cada país para la comercialización del fármaco, existen otras barreras de acceso que suponen una enorme heterogeneidad entre los diferentes estados miembros de EU. Por ejemplo, aunque casi no hay retrasos en el acceso al fármaco tras la aprobación de la EMA en UK y Alemania, la agencia británica NICE puede condicionar definitivamente el acceso al fármaco en función de su informe.  En nuestro país, la realidad es enormemente compleja ya que el acceso al fármaco no se acaba en la decisión Ministerial de publicación del precio sino que en cada una de las 17 Comunidades Autónomas, que tienen transferidas las competencias de Sanidad.  De tal manera que han emergido Comisiones de Farmacia autonómicas que pueden delimitar más el uso de determinados fármacos antineoplásicos. Esto ha implicado que en nuestro país haya una inequidad muy marcada de acceso a fármacos en función del territorio donde se viva. Pero además, por si esto fuera poco, en muchos hospitales se ha dotado a las comisiones de farmacia para que también diriman y tengan capacidad de decisión sobre el uso de los fármacos antineoplásicos. Es decir, que la situación de inequidad también alcanza las propias CCAA en función de a qué hospital uno pertenezca. Se está dando la paradoja de que para la implementación de un fármaco, además de la ficha técnica y del estudio pivotal, se realizan informes de posicionamiento terapéutico desde el Ministerio, Comunidad, Hospital, Agrupaciones de Farmacias. El retraso adicional que puede significar las comisiones de farmacia de las CCAA o de los hospitales, puede incrementar en meses la posibilidad de concesión de los medicamentos. Aunque en estas comisiones autonómicas y locales participan distintos profesionales sanitarios, hay un peso importante por parte de la administración y de los servicios de farmacia en las mismas. De manera que el médico oncólogo prescriptor del fármaco es muy posible que no esté debidamente representado en dichas comisiones.

 

Problemática de Indefensión del paciente

A las dificultades de acceso a fármacos comentados, hay que añadir la indefensión que sufre el paciente.   El médico oncólogo le prescribe un fármaco sobre el que hay evidencia que puede mejorar su situación clínica y ese fármaco no llega por cualquiera de las barreras anteriormente expuestas. Los medios de comunicación se hacen eco de la relevancia de no perder tiempo en el rescate de víctimas de un accidente, pero parece no importar el tiempo perdido en la dispensación de fármacos que han demostrado sobradamente su eficacia clínica. La ley 29/2006 de 26 de Julio de garantías y uso racional del medicamento es la que regula todo el ámbito del acceso a fármacos en nuestro territorio nacional.  En dicha normativa no se aborda de forma clara la denegación de fármacos aprobados en nuestro país, sin embargo está ocurriendo de forma constante en muchos centros hospitalarios de nuestro país.

La realidad a la que asistimos refleja lo siguiente:

1.- La prescripción de un fármaco antineoplásico, autorizado y comercializado en nuestro país, por parte de un oncólogo médico no siempre va a ser dispensado. Las razones son: no estar incluidos en la comisión de farmacia autonómica o local, disponer (a juicio del farmacéutico) de equivalentes, restricciones dictaminadas por las comisiones citadas. Todo esto a pesar de estar recomendadas por las guías de práctica clínica europeas, los índices de posicionamiento terapéutico del Ministerio, o por las guías de práctica clínica de las sociedades científicas.

2.- NO se promueve el derecho a la información que el paciente debería de tener sobre el acceso a fármacos en condiciones especiales: Uso compasivo, Fuera de ficha técnica o como medicamento extranjero.

3.- El paciente no sabe a quién acudir cuando el oncólogo le prescribe un medicamento, sea autorizado o prescrito en condición especial, y el fármaco no se le suministra sin recibir en mucha ocasiones un informa de denegación.

4.- El paciente no entiende como oye hablar de equidad dentro del sistema de salud del territorio nacional y está siendo testigo de profundas inequidades de acceso a fármacos, algo por lo que vela el artículo 88 de la citada ley.

5.- El paciente no entiende como una agencia reguladora europea (EMA) que dispone de un comité evaluador multinacional, con líderes de opinión europeos, puede aprobar un medicamento en base a los estudios que avalan su eficacia y seguridad,  como la comisión interministerial llega a un acuerdo económico para la comercialización en nuestro país, y posteriormente la comisión de farmacia de un hospital tienen la potestad de denegar su uso.

6.- El paciente no sabe a quién tiene que dirigirse para defender su derecho de salud.

 

 

 

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Por todo lo anterior, el consorcio de asociaciones de pacientes oncológicos con el asesoramiento del GEIS y de SEHOP, solicitan lo siguiente:

Exmo. Sr. Ministro de Sanidad, Igualdad y Servicios Sociales

Dn. Alfonso Alonso Aranegui

 

Como pacientes de Enfermedades Neoplásica Raras suplicamos encarecidamente su ayuda en el ejercicio de nuestro derecho de salud:

1.- Para que la Comisión interministerial y la AEMS puedan negociar el precio de los nuevos medicamentos antineopláscos en un plazo corto de tiempo, idealmente dentro de los primeros 60-90 días. España es de los países del EU que más retraso acumula en este sentido. Como sabe nuestros tumores no son capaces de esperar y si es una tragedia esperar un día más de lo debido en el rescate de accidentados, imagínese en el de cientos de pacientes que esperan para recibir un fármaco que ha demostrado su utilidad y eficacia.

2.- Para que se vele activamente por la equidad de acceso a fármacos en nuestro país. Las numerosas barreras como Comisiones de Farmacia autonómicas y locales conducen a situaciones de relevante desequilibrio entre los diferentes territorios de nuestra nación.

3.- Para que se clarifique la utilidad de los Informes de Posicionamiento Terapéutico elaborados por el Ministerio. Dichos informes son desestimados por las Comisiones comentadas anteriormente.

4.- Para que la prescripción de fármacos en condiciones especiales (uso compasivo, fuera de ficha o como medicación extranjera) no sea una misión imposible en los pacientes que sufrimos Enfermedades Neoplásicas Raras. En nuestro contexto no hay muchas opciones terapéuticas porque hay una menor inversión en investigación clínica y traslacional.

5.- Esperamos de Ud. Respuesta y quedamos a su disposición para poder expresar con más profundidad nuestra problemática si así lo requiere.

 

El documento va firmado por representantes de los siguientes colectivos:

  • – Asociación Española de Afectados por Sarcomas AEAS
  • – Fundación Mari Paz Jiménez Casado
  • – Colectivo GIST
  • – Federación Española de Padres de niños con cáncer
  • – Grupo Español de Pacientes con Cáncer GEPAC
  • – Sociedad Española de Hematología y Oncología Pediátricas SEHOP
  • – Sociedad Española de Investigación en Sarcomas GEIS

 

 

Referencias

 

1.- http://www.rarecancerseurope.org/content/download/16501/288755/file/epidemiology-rare-cancers-europe-trama.pdf

2.- http://www.irci.info/abouttheinitiative

3.- Doyle, LA Sarcoma classification: An update based on the 2013 World Health Organization Classification of Tumors of Soft Tissue and BoneCancer 2014;120:1763–1774

4.- 2004000089en1-32 1..1 – LexUriServ.do. At http://eur-lex.europa.eu/LexUriServ/ LexUriServ.do?uri= OJ:L:2004:136:0001:0033:en:PDF.

5.- Senderowicz, AM & Pfaff, O Similarities and Differences in the Oncology Drug Approval Process between FDA and European Union with Emphasis on In Vitro Companion Diagnostics Clin Cancer Res 20 1445–1452 (2014) DOI: 10.1158/1078-0432.CCR-13-1761 PMID: 24634467.

6.- Netzer T (2006) European Union centralised procedure for marketing authorisation of oncology drugs: an in-depth review of its efficiency Eur J Cancer 42 446–455 DOI: 10.1016/j.ejca.2005.04.045.

7.- Final report with executive summary and conclusions – 27 nov V1.doc – preliminary_report.pdf. At http://ec.europa.eu/competition/sectors/ pharmaceuticals/inquiry/preliminary_report.pdf