Archive | 28 de febrero día mundial de las enfermedades raras RSS feed for this section

España ofrece 48 fármacos para enfermedades raras; en EE UU hay 230

29 May

 

raras

 

Se considera que una enfermedad es poco frecuente (también llamada rara) cuando afecta a menos de una de cada 2.000 personas. Eso las hace poco atractivas para la investigación, ya que el potencial mercado de un remedio sería muy reducido. Pero, a ese problema, se añaden otros, como que las novedades no llegan, destacó el martes en unas jornadas Jesús Ignacio Meco, presidente del Instituto de Investigación y Desarrollo Social de Enfermedades Poco Frecuentes (INDEPF). Los datos son claros: de los 230 medicamentos huérfanos (así llamados porque necesitan una ayuda especial porque son para enfermedades raras) que hay aprobados en EE UU, la agencia europea ha autorizado 103, y en España se dispone de 48. Pese a estos datos, para este grupo de enfermedades empieza a haber buenas noticias. “El 47% de los medicamentos aprobados en Estados Unidos en 2015 fue para ellas”, dijo en la jornada Francisco Fernández, director de comunicación de Farmaindustria.

El problema es que son muchas enfermedades (unas 7.000) por lo que si hay 230 tratamientos (que en muchos casos no son curas, sino intentos para frenar la patología o alguno de sus síntomas) eso quiere decir que apenas el 3% tiene un fármaco.

El motivo del retraso para la adopción de los medicamentos en España no es único. Se trata de productos especiales. Al haber pocos casos en el mundo, los ensayos clínicos no pueden hacerse a gran escala. Además, dado que en la mayoría de los casos no hay alternativa terapéutica, es más fácil aprobar un medicamento con el menor aspecto positivo, ya cualquier efecto que haga será un beneficio con el que antes no se contaba. Y, por supuesto, está la cuestión del precio.

Todo ello puede llevar a que se aprueben productos con muy poco efecto o con este mal probado y a un elevado precio. Cristina Granados, gerente del Hospital de Salamanca, expuso un caso en el que, tras recibir muchas presiones, se suministró un tratamiento a una niña que costaba 100.000 euros la dosis. El desembolso solo sirvió para demostrar que el medicamento en cuestión no ofrecía una ventaja clara, y la afectada murió en el plazo que se esperaba que sucediera.

Granados es especialmente sensible a estas cuestiones ya que en Salamanca hay un centro de referencia para enfermedades raras, lo que hace que haya una proporción especialmente alta de pacientes con este tipo de patologías. El gerente del Hospital de Puerta Hierro, donde se celebraron las jornadas, Ricardo Herranz, admitió que para un centro sanitario, tener que atender a estos pacientes con medicamentos tan caros es un problema presupuestario. El jefe de cardiología del hospital, Luis Culpón, explicó que un tercio de toda su dotación para medicamentos (unos 300.000 euros) se los llevaban tres pacientes con una insuficiencia rara.”Cuando te llega un enfermo así hay un auténtico peloteo para que lo atienda otro” y no arruine las cuentas del centro o el departamento, ejemplificó Culpón.

El presidente de INDEPF, una asociación que agrupa a una decena de organizaciones y que está dedicada a promover la investigación, propuso que para evitar estas situaciones se creara “una ONT de enfermedades raras”. Se refiere a un organismo como la Organización Nacional de Trasplantes, que se encarga de coordinar las donaciones en toda España. Esta agencia estatal sería la encargada de tener el registro de afectados (algo que ya incluye la Estrategia Nacional de Enfermedades Raras de 2009 y revisada en 2014 pero que no se acaba de desarrollar, según Meco). Pero, además de la coordinación de la atención, con la creación de centros de referencia, debería tener un presupuesto propio para medicamentos que no se cargara sobre los hospitales o las comunidades, insistió la gerente del hospital de Salamanca. Sería algo parecido a la solución que se anunció para que las comunidades facilitaran los tratamientos de la hepatitis C, aunque luego no se aplicó y se le computó a cada una la deuda correspondiente.

Porque el problema de las enfermedades raras va en aumento. No solo porque se descubren cada vez más, sino porque los avances en otras áreas llevan a que actualmente, por ejemplo, muchos tipos de cáncer se consideren ya patologías poco frecuentes. Ello sucede porque se va afinando en su descripción, y cada subcategoría que se crea afecta a menos pacientes. Por eso ya no se habla de cáncer de mama, sino de cáncer de mama HER2+ o triple negativo, y la clasificación va complicándose al identificarse nuevas mutaciones y procesos implicados.

feder

Instamos a reforzar la partida presupuestaria para el Fondo de Cohesión Sanitaria

 

El Gobierno ha recuperado el Fondo de Cohesión Sanitaria con una partida de 3,76 millones de euros dentro de la Ley de Presupuestos Generales del Estado (PGE) presentada para este 2017. Una cantidad que «consideramos insuficiente a comparación con la dotación inicial del fondo, de 150 millones» contrasta Juan Carrión, Presidente de nuestra Federación y Fundación, desde donde abogamos por «reforzar dicha partida atendiendo a las necesidades reales de las personas con ER».

La noticia se produce un año después de que dicho fondo desapareciera de las arcas públicas. Desde entonces, desde FEDER hemos venido alertando de las consecuencias negativas de la no financiación de este fondo que, durante años, ha servido para garantizar la atención sanitaria de las personas con enfermedades poco frecuentes en los Centros, Servicios y Unidades de Referencia (CSUR) nacionales.

A nuestras demandas se sumaron un total de 9 enmiendas a los Presupuestos Generales del Estado, presentadas por 4 grupos políticos. De hecho, el PSOE anunció la pasada semana que presentará una nueva enmienda a los PGE del próximo año para recuperar el Fondo de Cohesión con una dotación similar a la que existía en 2011.

Ese año, explica Carrión «la dotación fue de 87,2 millones de euros en un momento en el que contábamos con 132 Centros, Servicios y Unidades de Referencia; hoy contamos con un total de 227 CSUR, por lo que la propuesta de dotar al fondo con la misma cantidad es insuficiente para garantizar la asistencia sanitaria de calidad».

Más de 137.684 firmas

Tras la decisión de no financiar dicho fondo durante este 2016, la partida destinada a asegurar la igualdad en el acceso a los servicios sanitarios desaparecía por completo. No obstante, desde FEDER veníamos denunciando que «desde hacía años el fondo había dejado de existir en la práctica» y que su dotación fue «reduciéndose considerablemente durante los últimos seis años hasta desaparecer» desglosa Carrión.

Esto nos llevó a impulsar una estrategia de movilización social que recogió un total de 137.684 firmas a través de Change.org. Desde entonces, hemos instado a los agentes implicados a abrir vías de diálogo para encontrar una solución, exigiendo a los poderes públicos que tomaran medidas y acciones para «garantizar la sostenibilidad y el acceso al tratamiento a todas las personas, máxime en el caso de los CSUR como centros de asistencia en enfermedades raras» explica Carrión.

Asimismo, recuerda que, «tras su desaparición la derivación de pacientes a CSUR dejó de tratarse de una cuestión de responsabilidad estatal, quedando supeditada a las cuentas internas de las distintas CCAA. Entre otra de las consecuencias que observamos se encuentra la «mayor desigualdad en el acceso equitativo a medicamentos huérfanos, dispensados desde los CSUR» tal y como puntualiza.

De ahí que hayamos dedicado nuestros esfuerzos este año por denunciar la situación de la mitad de los pacientes que se han visto obligados a desplazarse fuera de su comunidad por motivo de su enfermedad.

Crecía así la alerta de que «los 3 millones de personas con enfermedades poco frecuentes en España y aquellas que aún no tienen diagnóstico, dependieran de la geografía como garante principal para poder hacer ejercicio de sus derechos» concluye nuestro Presidente, esperando que «este sea un primer paso hacia la garantía de los derechos de nuestro colectivo».

http://www.enfermedades-raras.org/

sJuntosAvanzamos

nuestro comentario

 

En España se han creado 5  Centros de Referencia ( CSUR)  para el tratamiento del sarcoma/ GIST:

  • dos en Cataluña, el Instituto Catalán de Oncología y el Hospital de Sant de Pau de Barcelona;
  • dos en Madrid,  el Hospital Clínico y  el Hospital Gregorio Marañón;
  • uno Sevilla,  el Hospital Virgen del Rocío.

 

Estos Centros se han creado sin dotación presupuestaria alguna. La única forma de acceder a un Centro de Referencia, es que tu hospital te derive. 

Si ya de por sí, es difícil que tu hospital te derive a un CSUR, mucho menos lo va a hacer si el gasto no lo paga el Centro de Referencia, sino tu hospital.

Conclusión, solamente los pacientes que les toque en suerte ser tratados en uno de los Centros de Referencia, se van a beneficiar de : especialistas, nuevos tratamientos, ensayos clínicos, etc….

colectivo

“punto de encuentro y de información de los pacientes de gist”

 

28 de febrero día mundial de las enfermedades raras: nuestro GIST es un cáncer raro

24 Feb

 

raras

 

“la optimización de recursos “: “NO a costa de la vida de los pacientes”

 

 

Cada año, la Federación Española de Enfermedades Raras (FEDER) celebra en coordinación con la Organización Europea de Enfermedades Raras (EURORDIS) y con la I Alianza Iberoamericana de Enfermedades Raras (ALIBER) una Campaña de Sensibilización enmarcada en el Día Mundial de las enfermedades raras (28 de febrero).

La Campaña tiene como objetivo concienciar sobre las patologías poco frecuentes y atraer la atención sobre las grandes situaciones de falta de equidad e injusticias que viven las familias.

banner-dia-mundial

https://diamundial.enfermedadesraras.org/

logo-rare-disease-day

 

¿Qué es una Enfermedad Rara?

Una enfermedad es considerada rara cuando afecta a un número limitado de la población total, definido en Europa como menos de 1 por cada 2.000 ciudadanos (EC Regulation on Orphan Medicinal Products). Los pacientes y las asociaciones que los apoyan ponen de manifiesto que es crucial darse cuenta de que “le puede ocurrir a cualquiera, en cualquier etapa de la vida. Es más, no es extraño padecer una enfermedad rara.”

rarecarenet

gist es un cáncer raro

Lista de los cánceres raros

Esta es la lista de las entidades tumorales en las se identifican los tumores raros  como aquellos con una incidencia de menos de 6 por 100.000 personas / año. La lista presenta el número de casos notificados por registros europeos de cáncer durante el período 1995-2002 y las tasas de incidencia correspondientes. Ambas cifras se derivan de los datos de 70 registros de cáncer de base poblacional que se adhieren al proyecto RARECARE.

Lista RARECARE:

 rare_cancers_list_march2011-1

Esta lista incluye información sobre todos los tipos de cáncer definidas por el proyecto RARECARE. Por favor, tenga en cuenta que los cánceres raros son sólo aquellos con una incidencia de <6/100.000

mas información:

http://www.rarecare.eu/

http://www.rarecancerseurope.org/

new_gist_bracelet_sm

 “Con la investigación, las posibilidades son ilimitadas”.

La investigación nos ayudará a tener diagnósticos oportunos y se desarrollaran terapias innovadoras para tratar y curar las enfermedades poco frecuentes

Cerca de 4 millones de personas en Europa sufren de tumores raros. A pesar de la rareza individual,  los 186 tumores raros identificados hasta la fecha, representan el 22% de todos los casos de la enfermedad oncológica, incluyendo los cánceres pediátricos, diagnosticados cada año en Europa.

 Los tumores poco frecuentes, al igual que otras enfermedades raras, plantean problemas especiales debido a su baja frecuencia: diagnóstico tardío o incorrecto, falta de acceso a tratamientos adecuados y a  especialistas  médicos, falta de conocimientos clínicos, número limitado de ensayos clínicos, falta de registros de patología y de bancos de tejidos.

 

La remisión de la enfermedad a los 5 años en los cánceres raros en general es del 47%, inferior a la que se registra en los tumores más comunes (65%)  según la documentación Europea aportada por cada país. (Gatta G. Lancet Oncology 2006).

 Tanto el grupo de Rare Cancer in Europe como IRCI incluyen a los sarcomas dentro de la consideración de ENR. El sarcoma más frecuente, el llamado tumor de estroma gastro-intestinal (GIST), tiene una incidencia de 1/100.000 habitantes y año. En su conjunto los sarcomas tienen una incidencia de 5 casos nuevos por 100.000 habitantes y año, aunque la familia de los sarcomas incluye muchas enfermedades diferentes (más de 50 subtipos histológicos y más de 150 subtipos moleculares).  Por lo tanto, la incidencia de cada subtipo histológico, de forma individual, es menor de 0.5/100.000 habitantes/año.

En España se diagnostican aproximadamente 600 casos de gist al año.

 

En España, el acceso de los pacientes con un cáncer raro a  diagnósticos  y tratamientos apropiados de calidad, por desgracia, son todavía totalmente insuficientes. Los déficits significativos incluyen:

 

  • Los pacientes con el diagnóstico de un tumor poco frecuente a menudo es confundido con otras patologías lo que retrasa su tratamiento. 
  • Los tumores raros tienen poca o ninguna conciencia social y poco apoyo financiero, especialmente en el área de investigación.
  • Muchos cánceres raros no son el foco de la atención de las grandes organizaciones nacionales de apoyo a los pacientes.

 

 

El coste económico de los cánceres poco frecuentes para la sociedad,  no ha sido hasta ahora evaluados en España – y mucho menos resuelto adecuadamente. Los cánceres raros NO deben ser tratados en las estructuras generales establecidas de nuestro Sistema Nacional de Salud, necesitan ser tratados en CENTROS DE REFERENCIA por especialistas en el diagnostico y tratamiento de estos tipos de cánceres.

 

 

 

 

 

gist

Problemática de las Enfermedades Neoplásicas Raras (ENR) en España

 

 documento elaborado por:  Asociación Española de Afectados por Sarcomas AEAS,  Fundación Mari Paz Jiménez Casado,  Colectivo GISTFederación Española de Padres de niños con cáncer,  Grupo Español de Pacientes con Cáncer GEPAC,  Sociedad Española de Hematología y Oncología Pediátricas SEHOPSociedad Española de Investigación en Sarcomas GEIS y entregado al Ministerio de Sanidad y se está entregando a las Conserjerías de Sanidad de las Comunidades Autónomas.

Problemática de acceso a fármacos antineoplásicos en España

 

Desde 1995, la European Medicines Agency (EMA) adoptó el procedimiento centralizado para la obtención de la autorización de comercialización de fármacos que afecta a todos sus estados miembros Regulation (EC) No 726/2004. El Committee for Medicinal Products for Human Use (CHMP) es el comité de la EMA responsible para esa tarea. Desde 2005, estas solicitudes son obligatorias para fármacos antineoplásicos.  El tiempo medio de aprobación de fármacos en la EU es de 418 dias más lento que en la FDA americana (387 dias para procedimientos ordinarios y 180 días para fármacos prioritarios). 

El siguiente paso, tras la aprobación de la EMA, implica negociar el precio del fármaco como paso obligatorio para su comercialización. Esta competencia recae en cada país miembro de la EU. De acuerdo con la directiva europea 89/105/EEC52, los gobiernos disponen de 120 días para llevar a cabo esta tarea. Sin embargo, hay una enorme disparidad de tiempos en función de cada país miembro. Países como UK y Alemania son los más rápidos en disponer de precio para sus territorios mientras que España es uno, si no el que más, de los que más retraso acumula en este proceso de negociación de precio del fármaco. La mediana en nuestro país es de un año y medio. Es decir, que nuestros pacientes no sólo deben esperar los 418 días que se toma la EMA para el proceso de aprobación de un fármaco sino otros 530 días derivados del retraso de la negociación de precio del gobierno español. Todo esto suma unos 948 dias (más de 2 años y medio) desde que se dispone de evidencia de que un fármaco aporta mayor valor en eficacia y/o seguridad hasta que finalmente está comercializado en nuestro país. En España, la Dirección General de Farmacia y Productos Sanitarios es la responsable de decisiones de reembolso. La Comisión Inter-Ministerial para precios de fármacos es la encargada de negociar el precio con las compañías farmacéuticas. La responsabilidad final del establecimiento del precio recae en el gabinete de gobierno (consejo de gobierno) quien dará luz verde para la publicación del precio en el Boletín Oficial del Estado.

Adicionalmente al proceso previo de fijación de precio en cada país para la comercialización del fármaco, existen otras barreras de acceso que suponen una enorme heterogeneidad entre los diferentes estados miembros de EU. Por ejemplo, aunque casi no hay retrasos en el acceso al fármaco tras la aprobación de la EMA en UK y Alemania, la agencia británica NICE puede condicionar definitivamente el acceso al fármaco en función de su informe.  En nuestro país, la realidad es enormemente compleja ya que el acceso al fármaco no se acaba en la decisión Ministerial de publicación del precio sino que en cada una de las 17 Comunidades Autónomas, que tienen transferidas las competencias de Sanidad.  De tal manera que han emergido Comisiones de Farmacia autonómicas que pueden delimitar más el uso de determinados fármacos antineoplásicos. Esto ha implicado que en nuestro país haya una inequidad muy marcada de acceso a fármacos en función del territorio donde se viva. Pero además, por si esto fuera poco, en muchos hospitales se ha dotado a las comisiones de farmacia para que también diriman y tengan capacidad de decisión sobre el uso de los fármacos antineoplásicos. Es decir, que la situación de inequidad también alcanza las propias CCAA en función de a qué hospital uno pertenezca. Se está dando la paradoja de que para la implementación de un fármaco, además de la ficha técnica y del estudio pivotal, se realizan informes de posicionamiento terapéutico desde el Ministerio, Comunidad, Hospital, Agrupaciones de Farmacias. El retraso adicional que puede significar las comisiones de farmacia de las CCAA o de los hospitales, puede incrementar en meses la posibilidad de concesión de los medicamentos. Aunque en estas comisiones autonómicas y locales participan distintos profesionales sanitarios, hay un peso importante por parte de la administración y de los servicios de farmacia en las mismas. De manera que el médico oncólogo prescriptor del fármaco es muy posible que no esté debidamente representado en dichas comisiones.

 

 

Cinta GIST

Problemática de indefensión del paciente

A las dificultades de acceso a fármacos comentados, hay que añadir la indefensión que sufre el paciente.   El médico oncólogo le prescribe un fármaco sobre el que hay evidencia que puede mejorar su situación clínica y ese fármaco no llega por cualquiera de las barreras anteriormente expuestas. Los medios de comunicación se hacen eco de la relevancia de no perder tiempo en el rescate de víctimas de un accidente, pero parece no importar el tiempo perdido en la dispensación de fármacos que han demostrado sobradamente su eficacia clínica. La ley 29/2006 de 26 de Julio de garantías y uso racional del medicamento es la que regula todo el ámbito del acceso a fármacos en nuestro territorio nacional.  En dicha normativa no se aborda de forma clara la denegación de fármacos aprobados en nuestro país, sin embargo está ocurriendo de forma constante en muchos centros hospitalarios de nuestro país.

La realidad a la que asistimos refleja lo siguiente:

1.- La prescripción de un fármaco antineoplásico, autorizado y comercializado en nuestro país, por parte de un oncólogo médico no siempre va a ser dispensado. Las razones son: no estar incluidos en la comisión de farmacia autonómica o local, disponer (a juicio del farmacéutico) de equivalentes, restricciones dictaminadas por las comisiones citadas. Todo esto a pesar de estar recomendadas por las guías de práctica clínica europeas, los índices de posicionamiento terapéutico del Ministerio, o por las guías de práctica clínica de las sociedades científicas.

2.- NO se promueve el derecho a la información que el paciente debería de tener sobre el acceso a fármacos en condiciones especiales: Uso compasivo, Fuera de ficha técnica o como medicamento extranjero.

3.- El paciente no sabe a quién acudir cuando el oncólogo le prescribe un medicamento, sea autorizado o prescrito en condición especial, y el fármaco no se le suministra sin recibir en mucha ocasiones un informa de denegación.

4.- El paciente no entiende como oye hablar de equidad dentro del sistema de salud del territorio nacional y está siendo testigo de profundas inequidades de acceso a fármacos, algo por lo que vela el artículo 88 de la citada ley.

5.- El paciente no entiende como una agencia reguladora europea (EMA) que dispone de un comité evaluador multinacional, con líderes de opinión europeos, puede aprobar un medicamento en base a los estudios que avalan su eficacia y seguridad,  como la comisión interministerial llega a un acuerdo económico para la comercialización en nuestro país, y posteriormente la comisión de farmacia de un hospital tienen la potestad de denegar su uso.

6.- El paciente no sabe a quién tiene que dirigirse para defender su derecho de salud.

images

Por todo lo anterior, los pacientes con cánceres raros (Enfermedades Neoplásica Raras) pedimos al gobierno 

1.-  Que la Comisión interministerial y la AEMS puedan negociar el precio de los nuevos medicamentos antineopláscos en un plazo corto de tiempo, idealmente dentro de los primeros 60-90 días. España es de los países del EU que más retraso acumula en este sentido. Como sabe nuestros tumores no son capaces de esperar y si es una tragedia esperar un día más de lo debido en el rescate de accidentados, imagínese en el de cientos de pacientes que esperan para recibir un fármaco que ha demostrado su utilidad y eficacia.

2.- Que se vele activamente por la equidad de acceso a fármacos en nuestro país. Las numerosas barreras como Comisiones de Farmacia autonómicas y locales conducen a situaciones de relevante desequilibrio entre los diferentes territorios de nuestra nación.

3.- Que se clarifique la utilidad de los Informes de Posicionamiento Terapéutico elaborados por el Ministerio. Dichos informes son desestimados por las Comisiones comentadas anteriormente.

4.- Que la prescripción de fármacos en condiciones especiales (uso compasivo, fuera de ficha o como medicación extranjera) no sea una misión imposible en los pacientes que sufrimos Enfermedades Neoplásicas Raras. En nuestro contexto no hay muchas opciones terapéuticas porque hay una menor inversión en investigación clínica y traslacional.

fuente:

 documento elaborado por:  Asociación Española de Afectados por Sarcomas AEAS,  Fundación Mari Paz Jiménez Casado,  Colectivo GISTFederación Española de Padres de niños con cáncer,  Grupo Español de Pacientes con Cáncer GEPAC,  Sociedad Española de Hematología y Oncología Pediátricas SEHOPSociedad Española de Investigación en Sarcomas GEIS y entregado al Ministerio de Sanidad y se está entregando a las Conserjerías de Sanidad de las Comunidades Autónomas.

dia-mundial-enfermedades-raras-contufamilia

ADEMAS:

La problemática de no disponer aun de CENTROS DE REFERENCIA en España

El retraso de la puesta en marcha de los Centros de Referencia para el tratamiento del sarcoma y por tanto de GIST , es un problema añadido a la problemática del acceso a los fármacos. Como hemos comentado anteriormente, los sarcoma /GIST son cánceres raros y por tanto los especialistas tratan a pocos pacientes en comparación con otro tipos de canceres. Lo que conlleva poca experiencia para la atención a estos pacientes.

Todos los especialistas en sarcoma /gist  entienden, que los pacientes con sarcoma/gist, por su rareza, deben ser tratados por equipos multidisciplinares (cirujanos, radiólogos, oncólogos,etc.) con experiencia en el tratamiento de estos canceres. La única forma viable,porque no tendría sentido hacer un equipo de estas características en cada hospital, sería disponer de algunos Centros de Referencia, donde TODOS los pacientes con sarcoma/Gist, fuesen evaluados por el equipo multidusciplinar de especialistas en sarcoma/GIST. Este equipo sería el que marcase las pautas  del  tratamiento, asegurando que todos estos pacientes, según cada caso, recibiese con la garantía de calidad necesaria los  fármacos, pruebas diagnósticas , tratamientos ,  acceso a ensayos clínicos,etc., que necesitase.

El seguimiento de rutina de estos pacientes se haría en su hospital correspondiente, pero la pauta y evaluación de la enfermedad sería en el CENTRO DE REFERENCIA, como ocurre con otras enfermedades.

la investigación es nuestra esperanza

 

“la optimización de recursos“: “NO a costa de la vida de los pacientes”

 

qq

l2