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28 de febrero día mundial de las enfermedades raras. Agilizar la financiación y los tiempos de acceso a los nuevos fármacos, claves para nuestra supervivencia. Los tumores raros como el sarcoma/GIST también son enfermedades raras.

26 Feb

Los tumores raros como el sarcoma/GIST también son enfermedades raras

El 28 de febrero será el Día de las Enfermedades Raras 2022. #RareDiseaseDay es el movimiento global dedicado a crear conciencia y buscar investigación para 300 millones de personas que viven con #EERR en el

Globo terráqueo con Europa y África

#RareDiseaseDay

COLECTIVOGIST nos sumamos en España a la campaña de

https://www.enfermedades-raras.org/

Los tumores raros también son enfermedades raras

sarcoma GIST CÁNCER RARO

Tumores raros: En el campo oncológico, hablamos de tumores raros para indicar que aparecen anualmente en menos de 5 de cada 100.000 personas.  Entre ellos, los #sarcomas

Se estima que la incidencia de sarcomas de partes blandas (SPB) en España es de 3,1 casos por 100.000 habitantes/año.

La incidencia de GIST en España se estima en 500-600 nuevos casos al año, es decir, 1,1 casos por cada 100.000 habitantes al año. En general, se cree que representa entre un 1% y un 3% de todos los tumores malignos gastrointestinales.

Afortunadamente, tenemos tratamientos estándar disponibles para la mayoría, de estos pacientes con GIST, incluida la cirugía y varios tratamientos específicos.

Sin embargo, dentro del panorama de GIST, hay un subconjunto aún más raros de GIST que suponen un 5-15% de todos los diagnósticos de GIST, para los que aun no hay tratamientos efectivos.

NUESTRA REIVINDICACIÓN EN EL DÍA

DE LAS ENFERMEDADES RARAS

Agilizar la financiación y los tiempos de acceso a los nuevos fármacos, claves para mejorar la calidad de vida y nuestra supervivencia.

¡¡¡ l@s pacientes de GIST necesitamos acceder ¡¡ya!! a estos 2 nuevos fármacos para seguir viviendo!!!

El 9 de enero de 2020, la Administración de Alimentos y Medicamentos (FDA) EE.UUaprobó el uso del avapritinib (Ayvakit) para pacientes con GIST, cuyos tumores presentan una alteración en una parte del gen PDGFRA llamado exón 18. La más común de estas alteraciones es la mutación D842V. La aprobación es solo para pacientes con tumores que no se pueden extirpar con cirugía o que se diseminaron a otros lugares del cuerpo.

El 25 de septiembre 2020, la Comisión Europea aprobó Avapritinib para el tratamiento de pacientes adultos que tienen un GIST diseminado o inoperable con una mutación PDGFRA D842V

El 15 de mayo de 2020 fue aprobado Ripretinib- QINLOCK  por la Administración de Drogas y Alimentos de los EE. UU. (FDA).

El 22 de noviembre de 2021, la Comisión Europea ha aprobado Ripretinib- QINLOCK ™ para el tratamiento de pacientes adultos con tumor del estroma gastrointestinal avanzado (GIST) que han recibido tratamiento previo con 3 o más inhibidores de cinasa, incluido imatinib. 

¿Cuándo podremos acceder a estos 2 nuevos fármacos l@s pacientes de GIST de España?

En España es necesaria una reflexión sobre los retos en financiación y acceso de las terapias dirigidas para los canceres raros en particular y para las EERR en general, en aras de reducir la brecha entre el desarrollo y el uso del medicamento, aumentar la equidad en el acceso a las terapias disponibles y, al mismo tiempo, introducir estrategias coherentes, eficientes y sostenibles a largo plazo”

En los últimos 20 años se han producido importantes avances en nuestros tratamientos, se ha aprobado una legislación especifica, se ha mejorado el diagnostico y la actividad científica, se han desarrollado nuevas terapias y hemos formado una comunidad de pacientes expertos. Pese a estos avances, continúan existiendo retos importantes en materia de financiación y acceso a los tratamientos.

En España, las terapias dirigidas para canceres raros siguen el mismo proceso de financiación que el resto de las terapias, algo que no es así en todos los países de nuestro entorno. En este sentido, “cabría aprender algunas buenas prácticas de los países de nuestro entorno para facilitar la financiación y acceso a las terapias dirigidas para canceres raros, como por ejemplo la consideración de otros criterios para su financiación, el establecimiento de modelos alternativos de evaluación y financiación, o la utilización de fondos específicos”.

 “Medicamentos Accesibles para Todos”

Reivindicamos una sanidad pública, gratuita y accesible en la que los medicamentos sean un bien al alcance de cualquier persona indistintamente de su patología, condición social o del coste de estos.

Las nuevas terapias no son eficaces si no llegan a los pacientes o lo hacen muy tarde

En España pueden pasar hasta 414 días,de media, desde que un fármaco se aprueba en la EMA-Agencia Europea de Medicamentos- y tiene acceso los pacientes. 

Según datos del informe de la EFPIA Patients W.A.I.T. que presentó la Dra. Pilar García Alfonso, jefe de Sección de Oncología Médica del Hospital Gregorio Marañón de Madrid, en España, el retraso en la aprobación de productos oncológicos en España es de 414 días, por encima de la media Europa y muy por encima de países como Alemania (120 días), Dinamarca (136 días) o Inglaterra (266 días). Por ley, esta espera no debe ser superior a 200 días, “desde 2015 se ha ido ralentizando el acceso a la innovación de los pacientes en todos los ámbitos, y en esto influye, por ejemplo, que nos piden informe para cada paciente para que podamos administrarles determinados tratamientos. Cuesta que algunos tratamientos innovadores lleguen a la práctica clínica. Para nosotros es complicado saber que existen tratamientos eficaces y no poder ofrecérselo a nuestros pacientes”, se lamenta la Dra. García.

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 #RareDiseaseDay

#diamundialenfermedadesraras 

#sarcomas

#GIST

"punto de encuentro y de información de los pacientes de gist"

28 de febrero día mundial de las enfermedades raras. GIST cáncer sarcoma raro

26 Feb

El 28 de febrero de 2021 es el Día de las Enfermedades Raras.

Concienciar a los pacientes, familias y cuidadores de todo el mundo afectados por enfermedades raras

#RareDiseaseDay

COLECTIVOGIST nos sumamos en España a la campaña de FEDER:

https://www.enfermedades-raras.org/

La doble vulnerabilidad de las personas con enfermedades raras pone en riesgo al colectivo en plena crisis sanitaria

» Compromiso por la INVESTIGACIÓN: La COVID-19 ha motivado el compromiso nacional, internacional, público y privado para hacer posible la investigación. «Necesitamos que estos esfuerzos se traduzcan también en mayor inversión en enfermedades raras, ya que sólo el 20% están siendo investigadas» ha resumido Juan Carrión, presidente de FEDER.

» Lucha para la TRANSFORMACIÓN SOCIAL: En un momento en que las restricciones impedían recibir atención, se pusieron en marcha soluciones innovadoras, como la telemedicina o el tratamiento domiciliario. FEDER considera que ahora «es el momento» de consolidar estas infraestructuras y asegurar el acceso a diagnóstico y tratamiento.

» Unión para generar SERVICIOS: Frente a la paralización de las terapias derivada de la pandemia, la primera respuesta -y la más especializada- fue la del propio tejido asociativo de referencia. Es necesario apoyar su acción, en un momento en que además las demandas de las familias son crecientes.

MAS INFORMACIÓN en el link :

La doble vulnerabilidad de las personas con enfermedades raras pone en riesgo al colectivo en plena crisis sanitaria

Tumores raros: incidencia inferior a 6 casos por 100.000 habitantes y año. Entre ellos, los #sarcomas

sarcoma GIST CÁNCER RARO

Los GIST son raros con 500 – 600 pacientes nuevos diagnosticados anualmente en España, pero es el sarcoma más común del tracto gastrointestinal. 

¿Qué es el sarcoma? 

Los sarcomas son cánceres del esqueleto óseo (el cráneo, las vértebras, las costillas y las extremidades), y también en tejidos como los músculos o los nervios. Los sarcomas pueden ocurrir en personas de todas las edades: recién nacidos, bebés, niños, adultos jóvenes y adultos maduros. Aunque hay muchos tipos diferentes de sarcomas, todavía es una enfermedad muy rara. El sarcoma representa el 1% de los cánceres en adultos y el 15% de los cánceres infantiles. Por lo tanto, pocos médicos tienen experiencia en el tratamiento de los sarcomas, por lo que no es raro que sea difícil llegar a un diagnóstico de sarcoma. Este hecho es simplemente un reflejo de la rareza de este cáncer. 

La principal distinción de los sarcomas se establece entre los que nacen en el esqueleto, y los que lo hacen en otros lugares. A estos últimos se los conoce, en conjunto, como sarcomas de partes blandas o, abreviadamente, SPBs.

GIST es un sarcoma de partes blandas peculiar

Se estima que la incidencia de sarcomas de partes blandas (SPB) en España es de 3,1 casos por 100.000 habitantes/año.

Los tumores del estroma gastrointestinal (GIST) son los tumores raros, con una incidencia estimada de 1.1/100.000/año

La incidencia de GIST en España se estima en 500-600 nuevos casos al año, es decir, 1,1 casos por cada 100.000 habitantes al año. En general, se cree que representa entre un 1% y un 3% de todos los tumores malignos gastrointestinales.

Afortunadamente, tenemos tratamientos estándar disponibles para la mayoría de estos pacientes con GIST, incluida la cirugía y varios tratamientos específicos.

Sin embargo, dentro del panorama de GIST, hay un subconjunto aún más raros de GIST que suponen un 5-15% de todos los diagnósticos de GIST, para los que aun no hay tratamientos efectivos.

“El paciente puede ser tratado en cualquier hospital, pero el abordaje desde un Centro de Referencia mejora el pronóstico”

Porque los sarcomas son tan raros y se presentan de tantas formas que es difícil para la mayoría de los profesionales sanitarios reunir suficiente experiencia en esta enfermedad.

Un diagnóstico de cáncer puede ser un evento que cambia la vida. Muchas preguntas surgen en un primer momento y una de ellas suele ser: “¿Dónde debería ser tratado?” Los pacientes diagnosticados con cánceres raros podemos tener dificultades para encontrar un médico experto en el tratamiento de nuestro tipo de cáncer.

Si el médico  trata sólo uno o dos casos al año, o ha tratado a sólo uno o dos casos en su  carrera, sin duda estamos ante un caso raro”.

Los estudios han demostrado que los pacientes con cánceres raros tienen mejores resultados cuando son tratados por los oncólogos, radioterapeutas, cirujanos y otros profesionales sanitarios con experiencia en el tratamiento de su tipo particular de enfermedad y eso solo se puede garantizar en un Centro de Referencia para nuestro cáncer.

Así mismo se recomienda la realización de revisión anatomopatológica en todos los casos.

Se ha demostrado que centralizar la atención en centros de gran volumen mejora la calidad general de la atención sanitaria a los pacientes afectados de sarcomas al permitir un diagnóstico temprano, preciso y de calidad.

Si a los pacientes con sarcoma no nos toca por nuestro código postal uno de los hospitales de Referencia, existen muchas dificultades para el acceso a uno de ellos, bien por la falta de sensibilidad del médico que nos trata o bien por las múltiples trabas administrativas, derivadas de recortes presupuestarios, que ponen en nuestros hospitales.

El acceso a uno de los 7 Centros de Referencia para el sarcoma que se han creado en España, puede ser muy complicado, la derivación no es obligatoria y por lo tanto, los pacientes a menudo reciben tratamiento fuera de esos centros.


Centros de Referencia para el Sarcoma/Gist en España

Centros, Servicios y Unidades de Referencia (CSUR) de sarcomas en la infancia:

  • Complejo Hospitalario Regional Virgen del Rocío (Sevilla)
  • Hospital Universitario La Paz (Madrid) 
  • Hospital Universitari Vall d’Hebron (Barcelona)
  • Hospital Universitari i Politècnic La Fe (Valencia)

Los Centros de Referencia son los que nos garantizan además de un tratamiento multidisciplinar  que incluyen cirujanos, radiólogos, patólogos y oncólogos médicos,  “todos” los fármacos disponibles y el acceso a ensayos clínicos.

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