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Tenemos un nuevo fármaco aprobado por la FDA de EE.UU.,se llama comercialmente AYVAKIT, hasta ahora era (BLU285, Avapritinib) y será para pacientes de Gist con mutación PDGFRA D842V.

11 Ene

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Blueprint Medicines anuncia la aprobación por la FDA– Agencia de Administración de Alimentos y Medicamentos de los Estados Unidos de AYVAKIT ™ (avapritinib) para el tratamiento de adultos con tumor de estroma gastrointestinal mutante no extirpable o metastásico con mutación PDGFRA D842V.

 

 

AYVAKIT es la primera terapia de precisión aprobada para GIST y el único tratamiento altamente activo para los pacientes de GIST con mutación PDGFRA D842V

 

AYVAKIT mostró una tasa de respuesta global del 84% y no se alcanzó una mediana de duración de la respuesta en pacientes con GIST  irresecable o metastásico en el  con mutación PDGFRA D842V, ensayo NAVIGATOR (1) –

 

CAMBRIDGE, Mass. , 9 de enero de 2020 / PRNewswire / – Blueprint Medicines Corporation (NASDAQ: BPMC ), una compañía de terapia de precisión centrada en cánceres genéticamente definidos, enfermedades raras e inmunoterapia contra el cáncer, anunció hoy que la Administración de Alimentos y Medicamentos de EE. UU. ( La FDA) aprobó AYVAKIT ™ (avapritinib) para el tratamiento de adultos con tumor del estroma gastrointestinal (GIST) no resecable o metastásico que alberga una mutación del exón 18 del receptor de factor de crecimiento derivado de plaquetas alfa (PDGFRA), incluidas las mutaciones PDGFRA D842V. AYVAKIT es la primera terapia de precisión aprobada para tratar una población de pacientes con GIST genómicamente definida.

 

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La FDA otorgó una aprobación total a AYVAKIT basada en los resultados de eficacia del ensayo clínico NAVIGATOR de Fase 1, así como en los resultados de seguridad combinados de múltiples ensayos clínicos para avapritinib. En pacientes con GIST mutación  PDGFRA exon 18 , AYVAKIT tuvo una tasa de respuesta global (ORR) del 84 por ciento (IC del 95%: 69%, 93%), y no se alcanzó una mediana de duración de la respuesta (DOR).

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Las reacciones adversas más comunes (≥20 por ciento) fueron edema, náuseas, fatiga / astenia, deterioro cognitivo, vómitos, disminución del apetito, diarrea, cambios en el color del cabello, aumento de lagrimeo, dolor abdominal, estreñimiento, erupción cutánea y mareos. 

 

El GIST es un sarcoma del tracto gastrointestinal (GI) raro y genómicamente conducido. Aproximadamente el 6 por ciento de los pacientes con GIST recién diagnosticado tienen mutaciones del exón 18 PDGFRA. La mutación PDGFRA exón 18 más común es la mutación D842V, que es resistente a todas las otras terapias aprobadas. Un estudio retrospectivo mostró que cuando estos pacientes fueron tratados con imatinib, tenían una ORR del 0 por ciento. 2

 

 

A lo largo del año 2020  AYVAKIT será aprobado en EE.UU. como cuarta linea de tratamiento

 

 

 

Programa de “acceso ampliado o extendido” a  avapritinib AYVAKIT

 

 

Hasta que  avapritinib – AYVAKIT, no sea aprobado por la EMA- Agencia Europea del Medicamento- , se puede solicitar su uso “como uso extendido o ampliado”, el fármaco lo debe de solicitar tu oncólogo a la compañía farmacéutica, por los procesos administrativos regulados en nuestro país y perfectamente conocidos por los médicos que nos tratan. El proceso suele durar entre un mes y mes y medio y el fármaco lo paga la compañía farmacéutica.

Pueden solicitarlo  pacientes con mutación PDGFRA D842V y como cuarta linea de tratamiento.

 

 

fuente

serraDr. César Serrano García, MD, PhD

 

Sarcoma Translational Research Group
Vall d’Hebron Institute of Oncology (VHIO)

CUANDO LLEGARÁ ESTE FÁRMACO A TODOS LOS PACIENTES DE GIST DE ESPAÑA QUE LO NECESITEN?????

 

 

1º.- FÁRMACO APROBADO POR LA FDA:  Agencia de Administración de Alimentos y Medicamentos de los Estados Unidos.

2º.-EL FÁRMACO DEBE SER APROBADO POR LA EMA- Agencia Europea de Medicamento. El tiempo medio de aprobación de fármacos en la UNIÓN EUROPEA es de 418 días más lento que en la FDA de EE.UU.

3º.- Hay que Negociar el precio del fármaco como paso obligatorio para su comercialización. La media en España es de un año y medio.

4º.- De cada una de las 17 Comunidades Autónomas, que tienen transferidas las competencias de Sanidad, han emergido Comisiones de Farmacia autonómicas que pueden delimitar más el uso de determinados fármacos antineoplásicos. Esto ha implicado que en nuestro país haya una inequidad muy marcada de acceso a fármacos en función del territorio donde se viva.

5º.- Por si esto fuera poco, en muchos hospitales se ha dotado a las comisiones de farmacia para que también diriman y tengan capacidad de decisión sobre el uso de los fármacos antineoplásicos. La situación de inequidad también alcanza las propias CCAA en función de a qué hospital uno pertenezca.

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 Las nuevas terapias contra el cáncer tardan hasta cuatro años en llegar a los pacientes

 

Desde que la Comisión Europea autoriza un nuevo tratamiento contra el cáncer hasta que el fármaco llega al paciente pasan hasta 48 meses en algunos hospitales públicos españoles. “Es mucho tiempo. Hay demasiados procesos burocráticos que entorpecen el uso de unos medicamentos que pueden cambiar el curso de la enfermedad. Estos procesos, además, son muy distintos entre comunidades autónomas y, en algunas de ellas, entre hospitales”, resume el presidente de la Sociedad Española de Oncología Médica (SEOM)Álvaro Rodríguez-Lescure.

 

 

 

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Problemática de acceso a fármacos antineoplásicos en España

 

Desde 1995, la European Medicines Agency (EMA) adoptó el procedimiento centralizado para la obtención de la autorización de comercialización de fármacos que afecta a todos sus estados miembros Regulation (EC) No 726/20044. El Committee for Medicinal Products for Human Use (CHMP) es el comité de la EMA responsible para esa tarea. Desde 2005, estas solicitudes son obligatorias para fármacos antineoplásicos5.  El tiempo medio de aprobación de fármacos en la UNIÓN EUROPEA es de 418 días más lento que en la FDA americana (387 días para procedimientos ordinarios y 180 días para fármacos prioritarios)6

El siguiente paso, tras la aprobación de la EMA- Agencia Europea de Medicamento-, implica negociar el precio del fármaco como paso obligatorio para su comercialización. Esta competencia recae en cada país miembro de la UE. De acuerdo con la directiva europea 89/105/EEC52, los gobiernos disponen de 120 días para llevar a cabo esta tarea7. Sin embargo, hay una enorme disparidad de tiempos en función de cada país miembro. Países como UK y Alemania son los más rápidos en disponer de precio para sus territorios mientras que España es uno, si no el que más, de los que más retraso acumula en este proceso de negociación de precio del fármaco. La mediana en nuestro país es de un año y medio. Es decir, que nuestros pacientes no sólo deben esperar los 418 días que se toma la EMA para el proceso de aprobación de un fármaco sino otros 530 días derivados del retraso de la negociación de precio del gobierno español. Todo esto suma unos 948 dias (más de 2 años y medio) desde que se dispone de evidencia de que un fármaco aporta mayor valor en eficacia y/o seguridad hasta que finalmente está comercializado en nuestro país. En España, la Dirección General de Farmacia y Productos Sanitarios es la responsable de decisiones de reembolso. La Comisión Inter-Ministerial para precios de fármacos es la encargada de negociar el precio con las compañías farmacéuticas. La responsabilidad final del establecimiento del precio recae en el gabinete de gobierno (consejo de gobierno) quien dará luz verde para la publicación del precio en el Boletín Oficial del Estado.

Adicionalmente al proceso previo de fijación de precio en cada país para la comercialización del fármaco, existen otras barreras de acceso que suponen una enorme heterogeneidad entre los diferentes estados miembros de UE. Por ejemplo, aunque casi no hay retrasos en el acceso al fármaco tras la aprobación de la EMA en UK y Alemania, la agencia británica NICE puede condicionar definitivamente el acceso al fármaco en función de su informe.  En nuestro país, la realidad es enormemente compleja ya que el acceso al fármaco no se acaba en la decisión Ministerial de publicación del precio sino que en cada una de las 17 Comunidades Autónomas, que tienen transferidas las competencias de Sanidad.  De tal manera que han emergido Comisiones de Farmacia autonómicas que pueden delimitar más el uso de determinados fármacos antineoplásicos. Esto ha implicado que en nuestro país haya una inequidad muy marcada de acceso a fármacos en función del territorio donde se viva. Pero además, por si esto fuera poco, en muchos hospitales se ha dotado a las comisiones de farmacia para que también diriman y tengan capacidad de decisión sobre el uso de los fármacos antineoplásicos. Es decir, que la situación de inequidad también alcanza las propias CCAA en función de a qué hospital uno pertenezca. Se está dando la paradoja de que para la implementación de un fármaco, además de la ficha técnica y del estudio pivotal, se realizan informes de posicionamiento terapéutico desde el Ministerio, Comunidad, Hospital, Agrupaciones de Farmacias. El retraso adicional que puede significar las comisiones de farmacia de las CCAA o de los hospitales, puede incrementar en meses la posibilidad de concesión de los medicamentos. Aunque en estas comisiones autonómicas y locales participan distintos profesionales sanitarios, hay un peso importante por parte de la administración y de los servicios de farmacia en las mismas. De manera que el médico oncólogo prescriptor del fármaco es muy posible que no esté debidamente representado en dichas comisiones.

 

Problemática de Indefensión del paciente

 

A las dificultades de acceso a fármacos comentados, hay que añadir la indefensión que sufre el paciente.   El médico oncólogo le prescribe un fármaco sobre el que hay evidencia que puede mejorar su situación clínica y ese fármaco no llega por cualquiera de las barreras anteriormente expuestas. Los medios de comunicación se hacen eco de la relevancia de no perder tiempo en el rescate de víctimas de un accidente, pero parece no importar el tiempo perdido en la dispensación de fármacos que han demostrado sobradamente su eficacia clínica. La ley 29/2006 de 26 de Julio de garantías y uso racional del medicamento es la que regula todo el ámbito del acceso a fármacos en nuestro territorio nacional.  En dicha normativa no se aborda de forma clara la denegación de fármacos aprobados en nuestro país, sin embargo está ocurriendo de forma constante en muchos centros hospitalarios de nuestro país.

La realidad a la que asistimos refleja lo siguiente:

1.- La prescripción de un fármaco antineoplásico, autorizado y comercializado en nuestro país, por parte de un oncólogo médico no siempre va a ser dispensado. Las razones son: no estar incluidos en la comisión de farmacia autonómica o local, disponer (a juicio del farmacéutico) de equivalentes, restricciones dictaminadas por las comisiones citadas. Todo esto a pesar de estar recomendadas por las guías de práctica clínica europeas, los índices de posicionamiento terapéutico del Ministerio, o por las guías de práctica clínica de las sociedades científicas.

2.- NO se promueve el derecho a la información que el paciente debería de tener sobre el acceso a fármacos en condiciones especiales: Uso compasivo, Fuera de ficha técnica o como medicamento extranjero.

3.- El paciente no sabe a quién acudir cuando el oncólogo le prescribe un medicamento, sea autorizado o prescrito en condición especial, y el fármaco no se le suministra sin recibir en mucha ocasiones un informa de denegación.

4.- El paciente no entiende como oye hablar de equidad dentro del sistema de salud del territorio nacional y está siendo testigo de profundas inequidades de acceso a fármacos, algo por lo que vela el artículo 88 de la citada ley.

5.- El paciente no entiende como una agencia reguladora europea (EMA) que dispone de un comité evaluador multinacional, con líderes de opinión europeos, puede aprobar un medicamento en base a los estudios que avalan su eficacia y seguridad,  como la comisión interministerial llega a un acuerdo económico para la comercialización en nuestro país, y posteriormente la comisión de farmacia de un hospital tienen la potestad de denegar su uso.

6.- El paciente no sabe a quién tiene que dirigirse para defender su derecho de salud.

 

 

 

 

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