España ofrece 48 fármacos para enfermedades raras; en EE UU hay 230

29 May

 

raras

 

Se considera que una enfermedad es poco frecuente (también llamada rara) cuando afecta a menos de una de cada 2.000 personas. Eso las hace poco atractivas para la investigación, ya que el potencial mercado de un remedio sería muy reducido. Pero, a ese problema, se añaden otros, como que las novedades no llegan, destacó el martes en unas jornadas Jesús Ignacio Meco, presidente del Instituto de Investigación y Desarrollo Social de Enfermedades Poco Frecuentes (INDEPF). Los datos son claros: de los 230 medicamentos huérfanos (así llamados porque necesitan una ayuda especial porque son para enfermedades raras) que hay aprobados en EE UU, la agencia europea ha autorizado 103, y en España se dispone de 48. Pese a estos datos, para este grupo de enfermedades empieza a haber buenas noticias. “El 47% de los medicamentos aprobados en Estados Unidos en 2015 fue para ellas”, dijo en la jornada Francisco Fernández, director de comunicación de Farmaindustria.

El problema es que son muchas enfermedades (unas 7.000) por lo que si hay 230 tratamientos (que en muchos casos no son curas, sino intentos para frenar la patología o alguno de sus síntomas) eso quiere decir que apenas el 3% tiene un fármaco.

El motivo del retraso para la adopción de los medicamentos en España no es único. Se trata de productos especiales. Al haber pocos casos en el mundo, los ensayos clínicos no pueden hacerse a gran escala. Además, dado que en la mayoría de los casos no hay alternativa terapéutica, es más fácil aprobar un medicamento con el menor aspecto positivo, ya cualquier efecto que haga será un beneficio con el que antes no se contaba. Y, por supuesto, está la cuestión del precio.

Todo ello puede llevar a que se aprueben productos con muy poco efecto o con este mal probado y a un elevado precio. Cristina Granados, gerente del Hospital de Salamanca, expuso un caso en el que, tras recibir muchas presiones, se suministró un tratamiento a una niña que costaba 100.000 euros la dosis. El desembolso solo sirvió para demostrar que el medicamento en cuestión no ofrecía una ventaja clara, y la afectada murió en el plazo que se esperaba que sucediera.

Granados es especialmente sensible a estas cuestiones ya que en Salamanca hay un centro de referencia para enfermedades raras, lo que hace que haya una proporción especialmente alta de pacientes con este tipo de patologías. El gerente del Hospital de Puerta Hierro, donde se celebraron las jornadas, Ricardo Herranz, admitió que para un centro sanitario, tener que atender a estos pacientes con medicamentos tan caros es un problema presupuestario. El jefe de cardiología del hospital, Luis Culpón, explicó que un tercio de toda su dotación para medicamentos (unos 300.000 euros) se los llevaban tres pacientes con una insuficiencia rara.”Cuando te llega un enfermo así hay un auténtico peloteo para que lo atienda otro” y no arruine las cuentas del centro o el departamento, ejemplificó Culpón.

El presidente de INDEPF, una asociación que agrupa a una decena de organizaciones y que está dedicada a promover la investigación, propuso que para evitar estas situaciones se creara “una ONT de enfermedades raras”. Se refiere a un organismo como la Organización Nacional de Trasplantes, que se encarga de coordinar las donaciones en toda España. Esta agencia estatal sería la encargada de tener el registro de afectados (algo que ya incluye la Estrategia Nacional de Enfermedades Raras de 2009 y revisada en 2014 pero que no se acaba de desarrollar, según Meco). Pero, además de la coordinación de la atención, con la creación de centros de referencia, debería tener un presupuesto propio para medicamentos que no se cargara sobre los hospitales o las comunidades, insistió la gerente del hospital de Salamanca. Sería algo parecido a la solución que se anunció para que las comunidades facilitaran los tratamientos de la hepatitis C, aunque luego no se aplicó y se le computó a cada una la deuda correspondiente.

Porque el problema de las enfermedades raras va en aumento. No solo porque se descubren cada vez más, sino porque los avances en otras áreas llevan a que actualmente, por ejemplo, muchos tipos de cáncer se consideren ya patologías poco frecuentes. Ello sucede porque se va afinando en su descripción, y cada subcategoría que se crea afecta a menos pacientes. Por eso ya no se habla de cáncer de mama, sino de cáncer de mama HER2+ o triple negativo, y la clasificación va complicándose al identificarse nuevas mutaciones y procesos implicados.

feder

Instamos a reforzar la partida presupuestaria para el Fondo de Cohesión Sanitaria

 

El Gobierno ha recuperado el Fondo de Cohesión Sanitaria con una partida de 3,76 millones de euros dentro de la Ley de Presupuestos Generales del Estado (PGE) presentada para este 2017. Una cantidad que «consideramos insuficiente a comparación con la dotación inicial del fondo, de 150 millones» contrasta Juan Carrión, Presidente de nuestra Federación y Fundación, desde donde abogamos por «reforzar dicha partida atendiendo a las necesidades reales de las personas con ER».

La noticia se produce un año después de que dicho fondo desapareciera de las arcas públicas. Desde entonces, desde FEDER hemos venido alertando de las consecuencias negativas de la no financiación de este fondo que, durante años, ha servido para garantizar la atención sanitaria de las personas con enfermedades poco frecuentes en los Centros, Servicios y Unidades de Referencia (CSUR) nacionales.

A nuestras demandas se sumaron un total de 9 enmiendas a los Presupuestos Generales del Estado, presentadas por 4 grupos políticos. De hecho, el PSOE anunció la pasada semana que presentará una nueva enmienda a los PGE del próximo año para recuperar el Fondo de Cohesión con una dotación similar a la que existía en 2011.

Ese año, explica Carrión «la dotación fue de 87,2 millones de euros en un momento en el que contábamos con 132 Centros, Servicios y Unidades de Referencia; hoy contamos con un total de 227 CSUR, por lo que la propuesta de dotar al fondo con la misma cantidad es insuficiente para garantizar la asistencia sanitaria de calidad».

Más de 137.684 firmas

Tras la decisión de no financiar dicho fondo durante este 2016, la partida destinada a asegurar la igualdad en el acceso a los servicios sanitarios desaparecía por completo. No obstante, desde FEDER veníamos denunciando que «desde hacía años el fondo había dejado de existir en la práctica» y que su dotación fue «reduciéndose considerablemente durante los últimos seis años hasta desaparecer» desglosa Carrión.

Esto nos llevó a impulsar una estrategia de movilización social que recogió un total de 137.684 firmas a través de Change.org. Desde entonces, hemos instado a los agentes implicados a abrir vías de diálogo para encontrar una solución, exigiendo a los poderes públicos que tomaran medidas y acciones para «garantizar la sostenibilidad y el acceso al tratamiento a todas las personas, máxime en el caso de los CSUR como centros de asistencia en enfermedades raras» explica Carrión.

Asimismo, recuerda que, «tras su desaparición la derivación de pacientes a CSUR dejó de tratarse de una cuestión de responsabilidad estatal, quedando supeditada a las cuentas internas de las distintas CCAA. Entre otra de las consecuencias que observamos se encuentra la «mayor desigualdad en el acceso equitativo a medicamentos huérfanos, dispensados desde los CSUR» tal y como puntualiza.

De ahí que hayamos dedicado nuestros esfuerzos este año por denunciar la situación de la mitad de los pacientes que se han visto obligados a desplazarse fuera de su comunidad por motivo de su enfermedad.

Crecía así la alerta de que «los 3 millones de personas con enfermedades poco frecuentes en España y aquellas que aún no tienen diagnóstico, dependieran de la geografía como garante principal para poder hacer ejercicio de sus derechos» concluye nuestro Presidente, esperando que «este sea un primer paso hacia la garantía de los derechos de nuestro colectivo».

http://www.enfermedades-raras.org/

sJuntosAvanzamos

nuestro comentario

 

En España se han creado 5  Centros de Referencia ( CSUR)  para el tratamiento del sarcoma/ GIST:

  • dos en Cataluña, el Instituto Catalán de Oncología y el Hospital de Sant de Pau de Barcelona;
  • dos en Madrid,  el Hospital Clínico y  el Hospital Gregorio Marañón;
  • uno Sevilla,  el Hospital Virgen del Rocío.

 

Estos Centros se han creado sin dotación presupuestaria alguna. La única forma de acceder a un Centro de Referencia, es que tu hospital te derive. 

Si ya de por sí, es difícil que tu hospital te derive a un CSUR, mucho menos lo va a hacer si el gasto no lo paga el Centro de Referencia, sino tu hospital.

Conclusión, solamente los pacientes que les toque en suerte ser tratados en uno de los Centros de Referencia, se van a beneficiar de : especialistas, nuevos tratamientos, ensayos clínicos, etc….

colectivo

“punto de encuentro y de información de los pacientes de gist”

 

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Una respuesta to “España ofrece 48 fármacos para enfermedades raras; en EE UU hay 230”

  1. Paqui. 30 mayo, 2017 a 12:03 am #

    Pues sí, estamos muy condicionados por nuestro lugar de nacimiento,
    también como enfermos/as.

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