Ensayo clínico fase II, para pacientes con gist/NF I

24 Abr

m3

Primer ensayo clínico en fase II, para pacientes con Gist/ neurofibromatosis tipo I(NF I):

 

“” un ensayo de fase II de la proteina activada quinasa   (mek1/ 2) Inhibidor (sulfato de hidrógeno azd6244) en pacientes con neurofibromatosis de tipo 1 (nf1)  (Gist) “”

“” Selumetinib (sulfato de hyd hyd), biodisponible oralmente , es un inhibidor específico de mek 1/2, que actualmente está en proceso de evaluación en adultos con cáncer  refractarioy en adultos y niños con NF I y neurofibromas plexiforme e neurofibromas (PN) y en niños con tumores cerebrales.

La evaluación de selumetinib en niños y jóvenes adultos con NFI relacionados con plexiformes conexas (PN) ha demostrado actividad en la mayoría de los pacientes que demuestran cierta contracción pn, y una tasa de respuesta parcial del 71 %. Selumetinib también ha demostrado actividad en niños con NFI. Por lo tanto, es posible que selumetinib pueda mediar con los efectos anti en NFI.

Este ensayo clínico aun no está disponible en España.

Todos los datos del ensayo:

https://clinicaltrials.gov/ct2/show/NCT03109301?term=gastrointestinal+stromal+tumor&recr=Open&rank=18

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Sobre la NFI/ GIST: GIST en Neurofibromatosis 1

Neurofibromatosis 1 (NF1) es un gen supresor de los tumores que codifica la proteína neurofibromina, un miembro de la familia de la proteína reguladora RAS. La inactivación del gen NF1 se presenta en aproximadamente 1 de 3.000 nacimientos, por lo que es una condición relativamente común. La  NF1 puede ser una enfermedad familiar que implica un patrón de herencia autosómico dominante. Sin embargo, aproximadamente la mitad de los casos pueden ocurrir al azar (de forma esporádica, no familiar). Las características que presentan los pacientes con NF1 incluyen anomalías de pigmentación, como manchas de café con leche (lunares de color marrón claro), una predisposición a diversos tipos de cáncer, y múltiples neurofibromas (tumores benignos de la vaina del nervio). Alrededor del 10% de los pacientes desarrollan tumores de la vaina nerviosa periférica.

Las personas afectadas por la NF1 tienen una probabilidad mucho mayor de desarrollar tumor del estroma gastrointestinal (GIST) que la población general. La prevalencia de GIST es aproximadamente 5-25% en la población con NF1.

Los GIST en pacientes con NF1 suelen ser diagnosticados a una edad más temprana que en los pacientes con GIST esporádicos típicos. Los pacientes con NF1 a menudo muestran múltiples GIST, y los GIST en el intestino delgado superan en número a los GIST gástricos (en contraste con el mayor porcentaje de tumores gástricos en pacientes con GIST esporádicos).

 Los tumores GIST en NF1 no suelen tener  mutaciones en el gen c-kit ni en el gen PDGFRA.

La neurofibromatosis (NF1) tipo 1 son Succinato deshidrogenasa(SDH)- NO deficiente.

Los tumores GIST en NF1 raramente hacen metástasis.

 

informa

gist-espac3b1a

 

"punto de encuentro y de información de los pacientes de gist"
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